OPGx-LCA5基因療法在FDA指導下推進視網膜色素變性(LCA)治療
2025年11月7日,Opus Genetics宣布在開發用于治療Leber先天性黑蒙癥5型(LCA5)的基因療法OPGx-LCA5方面取得了重要的監管進展。在與美國食品藥品監督管理局(FDA)成功召開B類再生醫學先進療法(RMAT)會議后,該公司獲得了關于關鍵試驗設計和生產的建設性反饋。FDA認識到針對LCA5相關失明的治療存在迫切的醫療需求,這是一種影響全球約200人的超罕見遺傳性視網膜疾病,并重申了對罕見病監管靈活性的承諾。該機構提供了有關化學、制造和控制(CMC)以及試驗規劃的指導。Opus Genetics首席執行官George Magrath表示對OPGx-LCA5的審批路徑充滿信心,并指出正在進行的試驗將采用適應性設計,包括第三階段部分,從而無需單獨的注冊試驗。OPGx-LCA5旨在使用AAV8載體治療由LCA5基因突變引起的LCA5。